БОКОВОЙ АМИОТРОФИЧЕСКИЙ СКЛЕРОЗ (SLA)

Боковой амиотрофический склероз БАС

Боковой амиотрофический склероз (amytotrophic lateral sclerosis, ALS) - является нейродегенеративным заболеванием двигательных нейронов (MND – motor neuron disease) - также известным как болезнь Шарко.  ALS является генетическим и может быть унаследован (familial ALS-FALS) или вызван спонтанными мутациями генов (sporadic ALS-SALS). Общей особенностью пациентов с БАС является наличие агрегатов или включений белка, помеченных убиквитином (небольшой белок, имеющий значение в процессе деградации белка, состоящем в обозначении белков, предназначенных быть уничтоженными) в спинальных и бульбарных двигательных нервах. Генетические исследования пациентов с БАС выявили характерные мутации генов, которые, среди прочего, были обнаружены в генах, кодирующих белки, создающие включения. В латентной фазе заболевания происходит постепенная деградация нейронов в двигательных нервах. Когда число нейронов падает ниже критического уровня, начинаются клинические симптомы.

Диагноз ALS возникает в среднем через год после появления первых симптомов. Клиническая фаза заболевания начинается со слабости и атрофии конечностей (атрофия, состояние мышечного спада), переходя в полный парез конечностей и затруднение глотания. До 50% пациентов с БАС также проявляют признаки лобно-височной деменции (болезнь, вызванная неправильным построением тау-белка, характеризуется прогрессирующими нарушениями речи и расстройством личности, антисоциальным поведением и отсутствием поддержания гигиены, а также изменениями в личности, настроении и поведенческими расстройствами).

Прежние результаты исследований показывают положительный эффект мезенхимальных стволовых клеток, полученных из желе Уортона (WJ MSC) у пациентов с БАС, в области замедления / остановки развития БАС и даже улучшения нарушенных болезнью функций организма. Существует все больше доказательств, подтверждающих выживание моторных нейронов в ходе болезни. WJ MSC очень хорошо переносятся иммунной системой реципиента, а подробный анализ результатов клинических испытаний, проведенных до сих пор более чем на тысяче пациентов, подтвердил безопасность применения мезенхимальных клеток при различных заболеваниях.