Stwardnienie Zanikowe Boczne (SLA)

Stwardnienie Zanikowe Boczne (amytotrophic lateral sclerosis, ALS) -  to choroba neurodegeneracyjna neuronów ruchowych (MND – motor neuron disease) znana również jako choroba Charcot’a.  ALS ma podłoże genetyczne i może występować w drodze dziedzicznej (familial ALS –FALS) lub poprzez spontaniczne mutacje genowe (sporadic ALS –SALS). Cechą wspólną u pacjentów z ALS jest występowanie agregatów lub inkluzji białkowych oznaczonych ubikwityną (małe białko mając znaczenie w procesie degradacji białek polegającym na naznaczaniu białek przeznaczonych do zniszczenia) w rdzeniowych i opuszkowych nerwach ruchowych. Badania genetyczne chorych na ALS wykazały występowanie charakterystycznych mutacji genowych, zlokalizowanych między innymi w genach kodujących białka tworzących inkluzje. W utajonej fazie choroby dochodzi do stopniowej degradacji neuronów w nerwach ruchowych. Gdy liczba neuronów spadnie poniżej krytycznego poziomu, rozpoczynają się objawy kliniczne.

Diagnoza ALS następuje średnio jeden rok po wystąpieniu pierwszych objawów. Faza kliniczna choroby rozpoczyna się od osłabienia oraz atrofii kończyn (zanik, stan zmniejszania się mięśni) przechodząc w kompletny niedowład kończyn i trudności z połykaniem. Do 50% pacjentów z ALS wykazuje także cechy demencji czołowo-skroniowej (choroba spowodowana nieprawidłową budową białka tau; charakteryzuje się postępującym zaburzeniem mowy i osobowości, zachowaniem aspołecznym oraz brakiem dbałości o higienę, a także zmianami osobowości, nastroju i zaburzeniami zachowania).

Dotychczasowe wyniki badań wykazują pozytywny wpływ mezenchymalnych komórek macierzystych pozyskanych z Galarety Whartona (WJ MSC) u chorych z ALS w zakresie spowolnienia /  powstrzymania postępu ALS, a nawet poprawienia upośledzonych przez chorobę funkcji organizmu. Przybywa dowodów na działanie wspierające przeżycie neuronów motorycznych w przebiegu choroby. WJ MSC są bardzo dobrze tolerowane przez system immunologiczny biorcy, a szczegółowa analiza wyników dotychczas przeprowadzonych badań klinicznych na ponad tysiącu pacjentach udowodniła bezpieczeństwo zastosowania komórek mezenchymalnych w różnych chorobach.