Rzadkie choroby neurodegeneracyjne

W Instytucie leczone są takie rzadkie choroby neurodegeneracyjne jak:

  • Zanik Wieloukładowy (MSA)
  • Postępujące Porażenie nadjądrowe  PSP
  • Postępujące porażenie opuszkowe (PBP)
  • Choroba Z. Kennedyego - opuszkowo rdzeniowy zanik mięśni
  • Choroba Huntingtona
  • Otępienie czołowo-skroniowe  FTD
  • Otępienie z ciałami Lewy’ego (LBD).

Choroby neurodegeneracyjne to liczna grupa schorzeń o różnych podłożach etiologicznych, ale ze wspólnym patomechanizmem polegającym na uszkodzeniu neuronów w obrębie ośrodkowego neuronu ruchowego. Degeneracja komórek nerwowych jest najczęściej następstwem zjawisk spichrzeniowych prowadzących do upośledzenia metabolizmu, transportu lub struktur wewnątrzkomórkowych. Występuje także w wyniku procesów wczesnego starzenia i apoptozy.
Genetyczne uwarunkowanie wielu z chorób neurodegeneracyjnych skutkuje kodowaniem białek o niewłaściwej sekwencji, stanowiących o blokach metabolicznych, bądź będących bezpośrednim materiałem obciążającym komórki nerwowe samą obecnością lub szkodliwą strukturą przestrzenną.
Nie wszystkie jednak mechanizmy i przyczyny tych chorób zostały ostatecznie ustalone.
Choroby neurodegeneracyjne rozwijają się i przebiegają przewlekle, prowadząc do deficytów warunkowanych uszkodzeniami wywołanymi w układzie nerwowym. Ich spektrum ma związek z lokalizacją zmian i obejmuje zaburzenia ruchowe w formie niedowładów, niezborności, spastyczności, ruchów mimowolnych, sztywności oraz zaburzenia funkcji poznawczych, otępienia, objawy psychotyczne czy osobowościowe.
Poza nielicznymi obiecującymi przypadkami terapii genowych (jak w rdzeniowym zaniku mięśni) choroby neurodegeneracyjne nie posiadają możliwości leczenia przyczynowego. Stosowane jest postępowanie suplementujące lub modyfikujące układy neuromediatorów oraz leczenie objawowe.
Nadzieję w terapii chorób neurodegeneracyjnych niosą komórki macierzyste.
Przeszczep komórek macierzystych ma na celu uruchomienie czynników troficznych, wykorzystanie mechanizmów immunomodulacyjnych i hamujących apoptozę oraz w przypadku komórek pluripotencjalnych – dostarczenie niezróżnicowanych komórek zdolnych do samodzielnego podziału i różnicowania w neurony i komórki glejowe. W leczeniu chorób neurodegeneracyjnych największe zastosowanie znajdują komórki mezenchymalne (MSC) , które mają właściwość wytwarzania cytokin i czynników troficznych, interleukin i innych substancji . Dzięki tendencji do migrowania w kierunku uszkodzonych komórek MSC mają możliwość oddziaływania na nie poprzez stymulację wzrostu, obniżając poziom wolnych rodników i hamując apoptozę.