Die Amyotrophe Lateralsklerose

Die Amyotrophe Lateralsklerose (amytotrophic lateral sclerosis, ALS) – ist eine neurodegenerative Motoneuronkrankheit (MND – motor neuron disease), bekannt auch als Charcot-Erkrankung. Die ALS ist genetisch bedingt und kann als familiäre (erbliche) Form  (familial ALS – FALS) oder durch Spontangenmutationen (sporadic ALS – SALS) auftreten. Ein gemeinsames Merkmal bei Patienten mit ALS ist das Auftreten von Proteinaggregaten oder -inklusionen in spinalen und bulbären Motoneuronen, die mit Ubiquitin (einem kleinen Protein von Bedeutung im Degradationsprozess von Proteinen, der in der Markierung von zum Abbau bestimmten Proteinen beruht) markiert werden. Genetische Untersuchungen von ALS-Kranken ergaben das Auftreten von charakteristischen Genmutationen, die unter anderem in Proteine in Proteininklusionen codierenden Genen lokalisiert sind. In der latenten Krankheitsphase kommt es zu einer schrittweisen Degradation von Neuronen in den Bewegungsnerven. Sinkt die Neuronenzahl unter das kritische Niveau, treten klinische Symptome auf.

Die ALS-Diagnose wird im Durchschnitt ein Jahr nach dem Auftreten der ersten Symptome gestellt. Die klinische Krankheitsphase beginnt mit der Schwächung und Atrophie der Gliedmaßen (Muskelatrophie, Verkleinerung der Muskeln) bis hin zu einer vollständigen Lähmung der Gliedmaßen und Schluckbeschwerden. Bis zu 50% der Patienten mit ALS haben auch eine frontotemporale Demenz (die Krankheit wird durch eine abnormale Struktur des Tau-Proteins verursacht; sie zeichnet sich durch progressive Sprach- und Persönlichkeitsstörungen, asoziales Verhalten und mangelnde Sorge um Hygiene sowie Persönlichkeits- und  Stimmungswechsel und Verhaltensstörungen).

Die bisherigen Befunde zeigen einen positiven Einfluss von mesenchymalen Stammzellen aus der Wharton-Sulze (WJ MSC) bei ALS-Kranken hinsichtlich der Verlangsamung /Verzögerung der ALS-Progression, ja sogar der Verbesserung der von der Krankheit beeinträchtigten Funktionen des Organismus. Es liegen immer mehr Beweise für deren unterstützende Wirkung die das Überleben von Motoneuronen im Krankheitsverlauf vor. Die WJ MSC werden durch das Immunsystem des Empfängers sehr gut toleriert, und eine eingehende Analyse von Befunden der bisher bei über tausend Patienten durchgeführten klinischen Untersuchungen hat die Sicherheit der Anwendung von mesenchymalen Zellen bei verschiedenen Krankheiten nachgewiesen.